Multiple Sklerose
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- 24.01.2018


MS: BETAPAEDIC-Studie untersucht Wirksamkeit von Interferon beta-1b bei Kindern ab 12 Jahren

 


Eine erste prospektive, internationale, multizentrische Observationsstudie, hat die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Betaferon® (Interferon beta-1b) bei Kindern im Alter von 12 bis 16 Jahren mit schubförmig-remittierender Multiple Sklerose untersucht.
Die BETAPAEDIC-Studie hat gezeigt, dass eine Therapie mit Interferon beta-1b (Betaferon®) für Kinder mit Multipler Sklerose (MS) ab 12 Jahren eine Behandlungoption mit einem guten Sicherheitsprofil darstellen kann. Es handelt sich um die erste prospektive, internationale, multizentrische Observationsstudie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Interferon beta-1b bei pädiatrischen Patienten mit schubförmig-remittierender Multiple Sklerose (relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS) untersucht hat.

Untersuchung therapienaiver Patienten über einen Zeitraum von 2 Jahren:
Die BETAPAEDIC-Studie schloss therapienaive Patienten in einem Alter von 12 bis 16 Jahren ein, bei denen eine RRMS diagnostiziert wurde. Alle Patienten wurden von den Studienärzten zur Behandlung mit subkutanem Interferon beta-1b in der empfohlenen Dosierung von 250 µg jeden zweiten Tag vorgesehen. Eine Aufdosierung wurde zu Therapiebeginn empfohlen und konnte nach Ermessen des behandelnden Arztes vorgenommen werden. Kontrolluntersuchungen fanden alle 6 Monate statt. Die Wirksamkeit von Betaferon wurde anhand der Schubrate und der Behinderungsprogression beurteilt. Als Parameter für die Erkrankungsprogression wurde die Verschlechterung des EDSS (Expanded Disability Status Scale) um 1,0 definiert. Desweiteren wurde die Fatigue anhand des Fatigue Severity Scale (FSS) beobachtet. Eine MRT-Befundung wurde nur im Rahmen der klinischen Routine durchgeführt. Die Studie untersuchte außerdem neuropsychologische Funktionen wie Intelligenz, Aufmerksamkeit und Konzentration, visuelle und motorische Koordination.

In die Studie wurden 67 Patienten aus 14 Zentren in 6 Ländern eingeschlossen. Die Daten von 65 Kindern konnten zur Analyse der Wirksamkeitsparameter herangezogen werden, davon waren 76,9% Mädchen. Die durchschnittliche Krankheitsdauer zu Beginn der Studie lag bei 10,8 Monaten (n=60). 98,5% der Studienteilnehmer berichteten von mindestens einem klinischen Ereignis bzw. einem Fortschreiten im EDSS während der vorangegangenen 2 Jahre vor Studieneinschluss.

Reduzierung der jährlichen Schubrate und stabiler EDSS:
Die durchschnittliche Anzahl der Schübe war während der Studiendauer niedriger (1,0; n=57) als in dem Zeitraum vor Einschluss in die Studie (2,2; n=65). Zu beachten ist dabei, dass der Studienzeitraum länger war als die mittlere Erkrankungsdauer davor. Die jährliche Schubrate in der Subgruppe der Patienten (n=17), die = 1 Jahr vor Studieneinschluss erkrankt waren, wurde von 1,6 auf 0,7 reduziert. Bei der Subgruppe (n=29), die = 6 Monate vor Studieneinschluss erkrankt war, konnte eine Reduktion der jährlichen Schubrate von 2,4 auf 0,8 beobachtet werden. 49,1% (28/57) der Patienten erlitten während der Studie keinen Schub. Bei 76,9% (40/52) der Patienten zeigte sich während des zweijährigen Studienzeitraumes keine Verschlechterung des EDSS. Der durchschnittliche EDSS betrug bei Baseline 0,6 (SD 1,0, n=36) und bei der letzten Visite: 0,6 (SD 0,9, n=40). Damit war die durchschnittliche EDSS-Änderung seit Baseline 0,0 (SD 0,9).

41,1% (23/56) der Patienten erreichten innerhalb des Studienzeitraumes NEDA-2 (no evidence of disease activity), das als Freiheit von Schubaktivität und EDSS-Progression definiert war. Kein Patient (0/57) konvertierte während der BETAPAEDIC-Studie zur SPMS.Die kognitiven Leistungen lagen sowohl zu Beginn als auch bei der letzten Folgeuntersuchung im Normalbereich. Der durchschnittliche FSS-Wert betrug 3,0 (SD 1,3; n=29) und der durchschnittliche FSS-Wert auf der visuellen Analogskala betrug 3,7 (SD 2,8; n=29) bei der letzten Nachuntersuchung. Diese Werte deuten auf eine fehlende Fatigue Symptomatik hin. Ein FSS-Wert = 4 zeigt das Vorliegen einer Fatigue-Symptomatik an, die bei 18 von 49 Patienten (36,7%) mit einem FSS > 4 zu irgendeinem Zeitpunkt der Studie auftrat.

In der BETAPAEDIC-Studie wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet. 76% (51/67) der Patienten berichteten von medikamenten-assoziierten unerwünschten Ereignissen. Dazu gehörten vor allem Grippesymptome (46,3%), Kopfschmerzen (19,4%), Injektionsreaktion (16,4%) und erhöhte Leberwerte (11,9%). Das Sicherheitsprofil von Interferon beta-1b bei Kindern ab 12 Jahren scheint dem, das bereits in Studien mit erwachsenen MS-Patienten beobachtet wurde, ähnlich zu sein. Die BETAPAEDIC-Studienergebnisse zeigen somit, dass die Therapie mit Betaferon für Kinder ab 12 Jahren eine wirksame Behandlungsoption mit einem guten Sicherheitsprofil darstellen kann und unterstreichen somit die Empfehlung der IPMSSG.

Multiple Sklerose bei Kindern:
Multiple Sklerose tritt häufig in einem Alter von 20-40 Jahren auf. Dennoch sind 3-10% der Patienten, die an MS erkranken, unter 18 Jahre alt. Das durchschnittliche Alter bei Kindern zum Zeitpunkt des erstmaligen Auftretens der Erkrankung liegt bei 13,7 Jahren. Kinder erkranken hauptsächlich an der schubförmig-remittierenden Form der Multiplen Sklerose (95%), die in jungen Jahren mit hochinflammatorischen Prozessen und einer erhöhten Schubfrequenz verbunden ist. Ebenso wie bei Erwachsenen, sind Mädchen häufiger betroffen als Jungen, wobei sich die Geschlechterverhältnisse altersabhängig verschieben.

Obwohl die Zeitspanne bis zum Erreichen eines bestimmten Behinderungsgrades bei im Kindesalter erkrankten Patienten größer ist als bei Erwachsenen, sind sie bei Erreichen dieses Behinderungsgrades durchschnittlich 10 Jahre jünger als MS-Patienten, die erst im Erwachsenenalter erkrankt sind. Ähnliches konnte auch in Bezug auf die Konversion der RRMS zu einer sekundär-progredienten MS (Secondary Progressive MS; SPMS) beobachtet werden. Ein weiterer wichtiger Aspekt der MS in der Pädiatrie ist das frühzeitige Auftreten kognitiver Einschränkungen. 35% der Patienten, bei denen MS bereits im Kindesalter auftrat, weisen kognitive Defizite auf. Je jünger der Patient bei der Erstmanifestation der Erkrankung ist, desto schwerwiegender scheinen die Einschränkungen zu sein.

Quelle: JournalMED


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